精誠醫(yī)學情報中心通訊 第13期

干細胞治療是指應用人自體或異體來源的干細胞經體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。

在很多傳統(tǒng)手段無法攻克的疾病面前，干細胞療法讓人們看到了希望，是極具前景的科學和醫(yī)學新領域之一。

（干細胞潛在治療作用詳見下圖1）

與此同時，實驗室技術的易得性，大大降低了細胞治療的行業(yè)門檻。

那么，面對干細胞療法，其有效性具體如何？

有了干細胞療法，面對疾病，我們是否可以高枕無憂？

患者的安全是否得到了充分保障？

圖1：干細胞潛在治療作用

目前，干細胞臨床研究主要集中在角膜緣干細胞、神經干細胞、多能干細胞和間充質干細胞。

但是，大多數研究仍處于發(fā)展的早期階段。

急性疾病(如脊髓損傷或心肌梗死)立即治療的需求與保證每個細胞系的質量控制所需成本和時間的矛盾，使得個性化的細胞治療不切實際。

直接面向消費者的干細胞治療市場(特別是在互聯(lián)網上)正在迅速增長，而其有效性尚未通過徹底的醫(yī)學審查得到證實。

此外，部分機構和人員利用大家對這些產品良好前景的充分信任，非法制造或銷售所謂的治療，并虛假宣傳該療法的獲益，最終將患者置于風險之中。

2003年中國食藥監(jiān)總局（CFDA）頒布了《人體細胞治療研究和制劑質量控制技術的指導原則》，把干細胞產品納入藥物進行監(jiān)管，在當時的背景下促進了中國干細胞產品的發(fā)展。

2009年將干細胞等細胞治療作為第三類醫(yī)療技術進行管理，大大降低了進入干細胞行業(yè)的門檻。

2011年底，中國政府對干細胞治療進行了整頓；12月，衛(wèi)生部和CFDA聯(lián)合發(fā)布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，要求2012年7月1日之前停止所有新的干細胞項目申報。

2013年，衛(wèi)生部出臺了《干細胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細胞臨床試驗基地管理辦法》、《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則》三個征求意見稿。

2015年，國家衛(wèi)計委、CFDA聯(lián)合發(fā)布了《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》和《干細胞臨床研究管理辦法》，后者稱為中國首個針對干細胞臨床研究管理的規(guī)范性文件；同時，國家衛(wèi)計委廢除了中國三類醫(yī)療技術。

2015年著手起草，2017年底發(fā)布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，旨在進一步規(guī)范中國細胞治療產品的研發(fā)，提高其安全性、有效性和質量可控性水平。

自此，中國未來的干細胞治療產品都將按照新藥進行嚴格監(jiān)管和審批。

參考文獻：

[1]. Blau HM. Daley GQ. Stem Cells in the Treatment of Disease. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1748-1760.

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[3] FDA Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use. 2017

[4] 《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》.2015

[5] 《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》.2017

編輯：范婷婷、許慧、景成、劉素平、趙倩南、李潔云、王瀚輝、楊佩雷

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